近年来基于 RNA 干扰(RNA interference,RNAi)的基因治疗技术在肿瘤治疗方面引起广 泛关注。 在常规药物治疗无效的情况下,RNAi 为癌症患者带来了新的希望。 但是,由于小分子干扰 RNA(small interfering RNA,siRNA)在体内存在易降解、难递送等问题,极大地限制了其临床转化潜力。 纳米载体以其独特的尺寸效应和多样的修饰策略,能够介导高效、靶向的 RNA 递送,以实现其基因沉 默。 本文综述了 RNAi 在基因治疗中的作用机制以及体内递送 siRNA 的不同载体,介绍了载体体内递 送 siRNA 的主要障碍和作用靶点,并比较了不同载体在 siRNA 递送中的优势和不足,为新载体的设计 提供借鉴,推动 RNA 干扰疗法向临床的转化。
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